近期，人工智能在制药领域的应用引起广泛关注，“AI制药”被认为可能会彻底改变药物发现和开发流程，并已在资本市场引发热潮。2024年上半年，全球AI制药融资有69起，投资额33.36亿美元。
当前，全球AI制药领域吸引了谷歌、微软和亚马逊等科技巨头入局，同时头部药企辉瑞、强生、阿斯利康、默沙东都在积极布局相关研发领域。截至目前，中国AI制药企业也已超过百家。
传统制药领域有个“双十定律”，即研发费用10亿美元，研发周期10年。最新数据显示，全球范围创新药平均研发成本约26亿美元。药企在高投入的同时，还得面临新药在临床试验阶段失败的高风险。
新药研发是一个复杂且耗时的过程，一般分为几个主要阶段。药物发现阶段包括以下步骤，一是确定与疾病相关的生物分子或通路；二是找到能够与目标分子相互作用的候选药物；三是对初步筛选出的化合物进行优化。
药物发现后，是新药的临床前研究、临床研究、监管审批，以及上市后监测。AI可以参与的就是药物发现阶段，通过归纳推理优化药物研发，利用算力加速筛选优化先导化合物。并且AI在后期流程也能发挥作用。
目前，AI工具在药物发现阶段已取得一些成果。例如，谷歌旗下DeepMind的AlphaFold工具，通过预测蛋白质的三维结构，显著提高了药物发现效率。它利用深度学习算法，在分子生物学领域带来突破。
实践表明，AI在药物筛选和优化中确实具有潜力，可大幅缩短药物发现过程，通过训练模型提高筛选成功率。当前多家科技巨头看好AI制药领域，它们的投资不仅推动了技术发展，还促进了AI技术在药物开发中的应用。
2022年1月，工业和信息化部等九部门联合印发的《“十四五”医药工业发展规划》提到，要探索人工智能、云计算、大数据等技术在研发领域的应用，通过对生物学数据挖掘分析、模拟计算，提升新靶点和新药物发现效率。
尽管AI在某些方面表现出色，但技术成果转化仍存在障碍。截至目前，还没有完全由AI研发的新药物成功进入市场。一方面是因为AI技术本身还处于发展阶段；另一方面还是前文所述的药物研发极为复杂，仍有很大不确定性。 【编辑:刘阳禾】